Дослідник з Ренсселера розробляє нові методи лікування хвороб, що спричиняють сліпоту
5 Лютого, 2025Крістофер Чіоффі, доктор філософії, професор органічної хімії з Політехнічного інституту Ренсселера, разом з Костянтином Петрухіним, доктором філософії, професором офтальмології Колумбійського університету, працюють над розробкою нових сполук для лікування сухої вікової дегенерації жовтої плями (ВМД) та хвороби Штаргардта — захворювань, що спричиняють сліпоту.
Ця співпраця призвела до відкриття нового доклінічного кандидата, для подальших досліджень, включаючи токсикологічні випробування, на який команда отримала грант у розмірі 6,4 мільйона доларів США на п’ять років від Національного інституту очних хвороб Національного інституту охорони здоров’я США.
ВМД є основною причиною сліпоти серед людей старше 60 років у США, а суха форма цієї хвороби є найбільш поширеною. Вона характеризується накопиченням ліпофусцину в сітківці. Хвороба Штаргардта, в свою чергу, є генетичним захворюванням, що призводить до втрати зору з дитячого віку.
Чіоффі та Петрухін націлені на пригнічення синтезу бісретиноїдів, токсичних компонентів ліпофусцину, які сприяють загибелі клітин сітківки. Для цього вони розробили нові пероральні біспецифічні препарати, що одночасно блокують RBP4 і стабілізують тетрамери TTR, запобігаючи агрегації білка, що може спричинити амілоїдоз.
Ці сполуки показали обіцяючі результати у лікуванні атрофічної вікової сухої ВМД та хвороби Штаргардта, а також можуть мати потенціал для запобігання прогресуванню амілоїдозу, що вражає серце та нерви.
Основною мотивацією для Чіоффі є надання пацієнтам зручного та безпечного методу лікування, оскільки існуючі терапії мають обмежену ефективність і пов’язані з серйозними побічними ефектами, зокрема, необхідністю введення ліків безпосередньо в око. Розробка перорального препарату у формі таблеток може значно полегшити лікування пацієнтів.
Цей науковий прогрес має потенціал змінити життя людей, що страждають на ці руйнівні захворювання.
